AYVAKYT® (Avapritinib) erhält die Zulassung der Europäischen Kommission als erste und einzige Behandlung für indolente systemische Mastozytose

14. Dezember 2023
AYVAKYT® (Avapritinib) erhält die Zulassung der Europäischen Kommission als erste und einzige Behandlung für indolente systemische Mastozytose

AYVAKYT® (Avapritinib) von Blueprint Medicines erhält die Zulassung der Europäischen Kommission als erste und einzige Behandlung für indolente systemische Mastozytose — In der Europäischen Union steht Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose nun ein zugelassenes Medikament zur Verfügung, das den Hauptauslöser der Krankheit behandelt.

Blueprint Medicines Corporation gab am 12.12..2023 in ihrer Pressemitteilung bekannt, dass die Europäische Kommission AYVAKYT® (Avapritinib) für die Behandlung erwachsener Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) mit mäßigen bis schweren Symptomen, die durch eine symptomatische Behandlung nur unzureichend kontrolliert werden, zugelassen hat.

Systemische Mastozytose (SM) ist eine seltene hämatologische Erkrankung, die zu einer Reihe von beeinträchtigenden Symptomen führen kann, die sich erheblich auf die Lebensqualität der Patienten auswirken. Die Mehrheit der Patienten, die mit SM leben, hat ISM, und in der Europäischen Union leben etwa 40.000 Menschen mit ISM. AYVAKYT wurde so entwickelt, dass es wirksam und selektiv auf KIT D816V abzielt, den Hauptauslöser der Krankheit.

 “Die heutige Zulassung ist ein wichtiger Schritt auf dem Weg zu einem neuen globalen Behandlungsstandard für Patienten mit ISM und baut auf jahrelanger Zusammenarbeit mit der SM-Gemeinschaft auf“, sagte Dr. Georg Pirmin Meyer, Senior Vice President, International bei Blueprint Medicines. „Zum ersten Mal haben ISM-Patienten in Europa eine zugelassene Therapie, was eine neue Ära in der Behandlung dieser Krankheit einläutet. AYVAKYT ist das erste zugelassene Medikament sowohl für ISM als auch für fortgeschrittene SM, und unser Team setzt sich dafür ein, diese transformative Therapie für Patienten im gesamten Krankheitsspektrum verfügbar zu machen.“

„Die indolente systemische Mastozytose ist durch eine erhebliche Symptomlast in verschiedenen Organsystemen gekennzeichnet, die bei einem relevanten Anteil der Patienten die Fähigkeit zur Durchführung von Aktivitäten des täglichen Lebens erheblich beeinträchtigen kann“, sagte Dr. Jens Panse, stellvertretender Direktor der Abteilung für Hämatologie/Onkologie der Uniklinik RWTH Aachen. „AYVAKYT stellt einen wichtigen Durchbruch in der Behandlung dar, da es das erste Medikament ist, das für Patienten mit ISM zugelassen ist, und die einzige Therapie, die selektiv auf den primären genetischen Auslöser der Krankheit abzielt. In der PIONEER-Studie zeigte AYVAKYT einen statistisch signifikanten und dauerhaften klinischen Nutzen bei allen gemessenen ISM-Symptomen und ein gut verträgliches Sicherheitsprofil. Auf der Grundlage dieser praxisverändernden Daten hat AYVAKYT das Potenzial, die Behandlung eines breiten Spektrums von Patienten, die mit ISM leben, voranzubringen.“  

Die Zulassung folgt auf die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP). Die Entscheidung der Europäischen Kommission stützt sich auf die Daten der doppelblinden, placebokontrollierten PIONEER-Studie – der größten jemals bei ISM durchgeführten Studie. AYVAKYT zeigte im Vergleich zu Placebo klinisch bedeutsame Verbesserungen bei den primären und allen wichtigen sekundären Endpunkten, einschließlich der Gesamtsymptome und der Messung der Mastzellenbelastung. AYVAKYT war gut verträglich und wies ein günstiges Sicherheitsprofil auf, und die meisten unerwünschten Ereignisse (AEs) wurden als leicht (Grad 1) eingestuft. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen waren Hautrötungen, Ödeme, erhöhte alkalische Phosphate im Blut und Schlaflosigkeit.

„Viele Menschen, die mit indolenter systemischer Mastozytose leben, sind mit unvorhersehbaren und schwerwiegenden Symptomen konfrontiert, die ihre Fähigkeit, zu arbeiten oder wertvolle Zeit mit ihrer Familie, ihren Freunden und ihrer Gemeinschaft zu verbringen, erheblich beeinträchtigen“, sagte Patrizia Marcis, Präsidentin der Associazione Italiana Mastocitosi (ASIMAS) ODV. „Die heutige Zulassung gibt der ISM-Gemeinschaft neue Hoffnung, und wir sind stolz darauf, mit klinischen Forschern, Patienten und Unternehmen wie Blueprint Medicines zusammenzuarbeiten, um die Versorgung aller Menschen, die mit dieser Krankheit leben, voranzubringen.“  

In Europa plant Blueprint Medicines die erste kommerzielle Markteinführung in Deutschland, gefolgt von weiteren Märkten, die sich nach dem Zeitplan für die Technologiebewertung im Gesundheitswesen und die Kostenerstattung richten.

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